أعلنت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية «FDA» الموافقة على علاجين جينيين جديدين لعلاج مرض فقر الدم المنجلي الوراثي والذي يسبب خللًا في إنتاج الهيموجلوبين، ما يؤدي إلى صعوبة في نقل الأكسجين إلى جميع أنحاء الجسم.
ووافقت الهيئة على العلاجين الجديدين، وهما علاج ”lovo-cel“ واسمه التجاري ”Lyfgenia“، وعلاج ”exa-cel“ واسمه التجاري ”Casgevy“.
علاج فعال
قال مدير برنامج زمالة أمراض الدم في شبكة القطيف الصحية واستشاري أمراض الدم الدكتور عبدالله آل زايد، لـ ”اليوم“ إن كلا العلاجين عبارة عن حقن لمرة واحدة، لكنهما يعملان بشكل مختلف، حيث يعمل العلاج الأول، وهو علاج ”lovo-cel“ يستخدم فيروس غير ضار يحقن فيه جين ينتج هيموجلوبين شبه طبيعي ”HbAT87Q“ في الخلايا الجذعية للمريض. يتم تعديل الخلايا الجذعية في المختبر ويتم تكاثرها، ثم تحقن بعد ذلك للمريض.
وأشار إلى ان العلاج الثاني، وهو علاج ”exa-cel“، فيستخدم تقنية كريسبر ”CRISPR“ كمقص للجزيئات، حيث يمكن إجراء قطع دقيق في الحمض النووي للخلايا، وبالتالي تعطيل الجين المعيب، ومن ثم يتم إرجاع الخلايا المعدلة جينياً مرة أخرى لجسم المريض، ما يسمح للجسم بالبدء في إنتاج الهيموجلوبين الفعال والطبيعي.
وأوضح أن كلا العلاجين تم اعتمادهما للمرضى للكبار وللأطفال فوق سن 12 سنة، وأن الدراسات أثبتت أنهما فعالان وناجحان، ويبلغ سعر علاج شركة فيرتكس وكريسبر ”Vertex-CRISPR“ في الولايات المتحدة 2,2 مليون دولار، في حين يبلغ سعر علاج بلوبيرد بيو 3,1 مليون دولار.
موعد إتاحة العلاج
قال آل زايد، إن كلا العلاجين سيتاحان في أوائل عام 2024 في الولايات المتحدة، أما في المملكة فنحن نحتاج لبعض الوقت، فبعد اعتماد هيئة الغذاء والدواء الأمريكية سنحتاج ربما لعدة شهور وربما سنة أو أكثر حتى يتم اعتماده من قبل هيئة الغذاء والدواء السعودية ومن ثم استخدامه في المملكة.
وأشار إلى أن تقنية "كريسبر - كاس9" تعد إحدى أهم التطورات العلمية في القرن الحالي حتى الآن، ويتوقع أن يكون لها القدرة على تغيير الكثير في زراعة الخلايا الجذعية والطب بشكل عام، بل وحتى في علاج بعض الأمراض الوراثية مثل فقر الدم المنجلي والتليف الكيسي.
